“大零号湾企业创新创业影响力榜单”评选，是闵行区人社局启动的一项高质量创业扶持工作新品牌，由南滨江公司、南科创实训基地联合科投股份和毕马威中国两家专业机构共同发起，旨在挖掘和培育一批高科技、高质量、高成长的未来独角兽企业，并发挥“风向标”作用，指引企业找到创新方向。

字在心间与南科创实训基地共同推出字在心间·大零号湾- 企业创新创业影响力榜单TOP企业人物专访系列节目，倾听榜样故事，汲取创新方向，创业在闵行。

本期嘉宾：“生物医药TOP10企业”

GA黄金甲生物 创始人/副董事长 席在喜

GA黄金甲生物是以“基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命的公司，依托基因编辑技术做创新一代的细胞和基因的药物开发。

在我前期了解席在喜的相关资料时，看到有关于席在喜的介绍，里面写到席在喜是一名崇尚跨界与颠覆性创新的连续创业者，席在喜告诉我说，他在加入GA黄金甲生物之前有两段创业经历，在两段创业之后，席在喜一直在思考人生的价值和意义、以及创业对于他的意义。席在喜：“我非常推崇企业家精神，通过几段的创业，作为企业家我认为要有超越利润的梦想、使命和社会责任担当”。后来基于对精准医疗和基因编辑技术的好奇心驱使，席在喜怀揣着联合创建一家生物技术公司来攻克癌症和威胁人类生命的疾病的梦想，与刘明耀教授为核心的科学家团队于2015年重组创立了GA黄金甲生物。

作为一名连续创业者，席在喜对选择共同的创业伙伴也有着自己的想法。席在喜：“首先是要有共同的使命和愿景，三观趋同才能在一起做事情，后期也要对企业价值观进行不断打磨完善。”席在喜告诉我，GA黄金甲生物内部经常会为把一件事情办好而进行讨论、碰撞，即使争的面红耳赤也会坚持只对事不对人。席在喜：“做一件事情，我们是要做选择和站队的，GA黄金甲的文化是站队只站如何做更符合公司使命愿景、更有利于我们达成目标上，就是别把自己当回事、把自己做的事当回事，这样的文化有利于解决问题、提高效率、营造良好氛围”。

GA黄金甲生物2016年起与高校共建“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，并一直致力于在基因编辑技术上不断创新，席在喜：“我们依托核心的基因编辑技术做基因和细胞治疗的生物创新药的研发与迭代，我们围绕基因编辑技术改造体细胞，致力于做新一代的基因和细胞疗法，提高用药可及性，真正造福更多患者。”而GA黄金甲生物的第一个药物就是治疗地中海贫血症，席在喜告诉我，目前在中国患有地中海贫血中度和重度的患者有30万人左右，一例地中海贫血症患者每年在相关治疗上就要花费10万以上的费用。席在喜：“我们是世界上第一个基于CRISPR/Cas9基因编辑技术改造造血干细胞治疗β0/β0重度地中海贫血症的公司，首位接受GA黄金甲生物基因治疗的患者成功摆脱输血依赖至今已近4 年。目前，我们针对该产品的临床试验将开展2期关键性确证临床研究，在此之前的IIT和1期临床中帮助15例患者得到治愈，获得100%成功。”

此外，GA黄金甲生物在产品研发上尽可能控制成本，希望能够在上市时价格更低。地中海贫血症列入了中国第二批罕见病目录，这样更有利于更早惠及患者，其实这个病属于不是罕见病的罕见病，在中国中度到重度病人约30万人，当初GA黄金甲的第一款药物为什么选择罕见病领域？席在喜：“细胞和基因药物研发领域，中国与欧美几乎同时起步，基因编辑技术给未来药物研发带来革命性的突破，这是展现中国生物医药企业在全球生物医药领域做出贡献的机会，我们发现对造血干细胞的改造，可以真正地使病人一次得到治愈，从科学上分析最容易获得临床成功，而且能够验证我们基因编辑体系的成药性，为未来其他药物的开发打好基础；从另一个角度考虑，这些罕见病目前没有更好的办法去治疗，我们作为创新药企也有这样的社会责任去开发更多新的药物，所以做了这样的选择。

2022年12月，GA黄金甲生物非病毒PD1-CAR-T细胞治疗产品“BRL-201”获得中国IND批件

GA黄金甲生物的第二个核心技术产品便是非病毒PD1定点整合CAR-T细胞疗法，通过这项技术研发的药物将主要用于血液肿瘤疾病如白血病和淋巴癌等。席在喜：“GA黄金甲生物也是全球第一个团队用基因编辑技术替代CAR-T药物里面的病毒载体。”通过这项技术的药物，在临床上患者完全缓解率（CR）可以高达85.7％，研究数据显示非常的安全和有效，且产品制备周期可以从两到三周缩短到三天，从成本上可以达到降本增效。相信大家对于百万元一针的“神药”并不陌生，席在喜告诉我：“未来定价会大幅降低，不超过现在药物一半的价格就能治好相关疾病”。GA黄金甲生物努力在实现生病不仅能治，更是要提高可及性让更多患者获益。

此外，为了打造让更多人用的起的药物，GA黄金甲生物还开发了全新一代通用型细胞疗法（UCAR-T），该产品主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，在前期的IIT临床研究中已表现出显著且持久的肿瘤清除能力，能快速实现疾病的完全缓解。可以说，GA黄金甲生物新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，具有非常显著的产业化优势。其实现了疗效、安全性与临床可及性的全面提升；尤其是对于自体免疫细胞功能缺陷、发病迅速的血液肿瘤患者，极大提高了细胞治疗产品的可及性。目前，GA黄金甲生物针对B细胞恶性肿瘤疾病的UCAR-T产品（管线代号：BRL-301)于2023年也已获得了国内IND；未来，GA黄金甲生物仍将全力推动该 UCAR-T产品在自身免疫性疾病和实体肿瘤治疗中的临床转化与应用。

2023年7月，GA黄金甲生物全新一代UCAR-T产品“BRL-301”获得中国IND批件

GA黄金甲生物核心团队的科学家都来自华东师范大学，这也是GA黄金甲生物将企业落户在闵行重要原因之一，在公司成立之后也得到了政府相关部门的大力支持。席在喜：“GA黄金甲这些年的成绩和成长历程证明闵行是一片适合创新创业的沃土。”当前，GA黄金甲生物已经建成拥有7000平米GMP中试基地和一百多人的运营团队，期待未来创新药物的上市，造福广大患者。

GA黄金甲生物位于闵行区的上海总部大楼

作者：魏天浩，文章转载自“今日闵行”，原文链接：https://mhweb.shmedia.tech/app_mh/mh_index_tj/20240325/bb6c885b332d4c01b950a9961b811ab4.html