2023年11月1日至5日（美东时间），第38届癌症免疫治疗学会（SITC）年会在美国圣地亚哥会议中心盛大召开。作为全球最大的癌症免疫治疗领域的国际盛会，该年会每年吸引来自学术界、监管部门和政府机构等超过3500名国际行业领袖和代表参加。值得一提的是，在本次SITC年会上，GA黄金甲生物是所有中国参会者（学校、研究机构、生物公司）唯一入选作现场口头报告的。

SITC 2023

11月4日，GA黄金甲生物CEO郑彪博士出席会议，现场对“High Safety and Efficacy of CRISPR-Based non-viral PD1 locus specific Integrated Anti-CD19 CAR-T Cells (BRL-201) in Treating Relapsed or Refractory non-Hodgkin's Lymphoma: First-in-human phase I study”（摘要号：690）进行了口头报告。公布了GA黄金甲生物基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）开发的治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的CAR-T细胞产品（管线代号：BRL-201）的最新临床进展数据，并与国内外CGT领域专家学者分享与交流GA黄金甲生物聚焦基因和细胞治疗的核心产品的临床潜力与应用前景。

BRL-201疗效显著，更安全、更有效、更可及！

GA黄金甲生物CEO郑彪博士在SITC年会上进行口头报告

BRL-201，是利用GA黄金甲生物自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）开发的CAR-T产品，这也是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品，适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。非霍奇金淋巴瘤是一种原发于淋巴组织的血液系统恶性肿瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，虽然患者在初次治疗后疾病得到缓解，但之后往往出现复发。尽管已有CAR-T产品获批用于复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床治疗，可是总体疗效依然有待提高，且治疗过程中出现的大量细胞因子释放等造成的毒副作用也有待降低。

在本次会议中公布的是BRL-201在开展的IIT研究中的最新临床数据，共入组21例患者，并且4例患者治疗前的淋巴瘤组织中PD-L1表达率大于50%。结果表明，即使患者本身预期的预后较差，但经非病毒PD1-CAR-T细胞产品BRL-201治疗后仍取得了满意的疗效，患者客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达到85.7%。在取得显著疗效的同时，未在任何患者中引起2级以上的细胞因子释放综合征或神经毒性；截止2023年5月17日，中位无进展生存期（mPFS）达到了20.8个月，患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。至今，全球首位接受GA黄金甲生物BRL-201治疗的患者已无癌生存超过3年。此项研究证明了BRL-201产品出色的临床安全性和有效性，可以说是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。此外，该产品研究成果曾于2022年8月31日在国际顶级学术期刊Nature上发表；并于同年12月14日获批国内IND，正式进入注册临床阶段。

关于BRL-201产品优势：

BRL-201是在不使用病毒载体情况下，利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生产工艺可以极大减少因使用病毒载体带来的高昂成本，减少复杂的生产工艺。

从生产工艺来看，传统CAR-T产品的制备时间都比较长，这极大增加了患者等待用药的时间，也意味着这样的CAR-T产品无法用于肿瘤进展非常快的患者。而GA黄金甲生物的BRL-201产品采用非病毒制备方式，工艺简单，只需一步制备，即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控，大大缩短了整个CAR-T的制备时间，最短3天即可完成制备，极大提高了产能，可及时用于肿瘤进展快患者的治疗。

非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点，能避免随机插入导致的致瘤风险，最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。在开展的BRL-201治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验（IIT）中，21例患者接受治疗后，未观察到CAR-T治疗相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴，证明了BRL-201具有出色的临床安全性。

BRL-201的临床研究结果证明了该产品具有出色的临床有效性，是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果，患者客观缓解率（ORR）高达100%，完全缓解率（CR）达到85.7%，且患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品，据最新临床数据，mPFS从2.9-12.8个月 (现有病毒CAR-T) 提高到20.8个月(GA黄金甲生物BRL-201 CAR-T)。单细胞测序结果表明，BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能，回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。

未来，GA黄金甲生物将继续以患者为中心与临床专家一起，全力推进这项临床研究成果的转化与落地，为广大肿瘤患者带来更优的治疗选择。