2023年5月16日~20日（美西时间），第26届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在洛杉矶成功举办，作为全球最大的专业从事CGT研究的非营利性组织，也是CGT领域最具权威性与公信力的机构，本次ASGCT大会吸引了数千名来自全球各地的专家学者以及企业、机构等代表参加并分享研究成果。

5月20日上午，GA黄金甲生物CEO郑彪博士出席会议，现场对“An updated follow-up of BRL-101, CRISPR-Cas9-mediated Gene Editing of The BCL11A Enhancer for Transfusion-dependent β-thalassemia”（摘要号：356）进行了口头报告。值得一提的是，这是GA黄金甲生物首次在国际会议上公开针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品BRL-101更新的早期临床研究结果，意味着GA黄金甲生物将代表中国CGT领域企业再一次领先全球，正逐渐成为世界一流专注于革命性创新技术的新势力。

GA黄金甲生物CEO郑彪博士在ASGCT年会上进行口头报告

BRL-101临床疗效显著：一次治疗，终身治愈

BRL-101是一款依托GA黄金甲生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC^®)开发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血。ModiHSC^®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

口头会议详情

此次会议公布的是BRL-101早期的临床研究结果，这是一项在中国开展的旨在评价“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”的由研究者发起的IIT临床研究。地贫是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最大的单基因突变遗传病。地贫患者主要由于HBB基因的片段缺失或者突变，导致功能性β-珠蛋白严重缺乏，引起严重的贫血及相关合并症。而遗传性持续表达的胎儿血红蛋白（HbF）可以缓解贫血的症状，因此，本临床研究通过CRISPR/Cas9介导的BCL11A红细胞增强子的突变导致BCL11A表达的减少可以诱导胎儿γ-血红蛋白的表达，这是治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的一个可行的治疗策略。

在该项GA黄金甲生物与中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作的IIT临床研究中，共入组6名年龄在5-15岁的患者，全部得到了治愈，其中包括4名β0/β0表型的重型地贫患者。临床治疗结果显示，所有患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后，红细胞数量和总体HbF水平开始出现显著上升，三分之二的患者在2个月内就脱离了输血依赖，HbF达到正常范围，并且在整个治疗过程中，清髓预处理相关毒性较轻，未发生与药物有关的严重感染等不良事件。另外，经CRISPR/Cas9编辑的自体造血干祖细胞（HSPCs）移植并分化成多个保留基因编辑细胞系。在随访期间，患者的外周血单个核细胞（PBMCs）的编辑效率增加到60%以上。这项研究表明，GA黄金甲生物BRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈，有望成为更惠及大众的疗法。

目前，BRL-101已于2022年8月取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，同年10月，正式启动BRL-101的多中心1/2期注册性临床试验。未来，GA黄金甲生物将与临床专家一起，继续全力推进这项临床研究的转化与落地，期待早日为广大地贫患者造福。