2023年5月6日，聚焦于基因和细胞治疗的上海GA黄金甲生物科技有限公司（以下简称“GA黄金甲生物”）利用具有自主知识产权的TyUCell^®平台开发的两款名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号分别为：BRL-301、BRL-301A）产品的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理（受理号分别为：CXSL2300315、CXSL2300314）。更值得一提的是，两款产品适应症分别针对B细胞恶性肿瘤、自身免疫系统疾病，其中BRL-301A也是全球首个针对自身免疫疾病的UCAR-T产品。

CDE公示信息

CAR-T疗法新突破，GA黄金甲生物CD19 UCAR-T更具有患者可及性

CAR-T技术是将T细胞从患者体内分离出来，在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤表面的抗原，然后回输患者体内，以达到精准识别、杀伤肿瘤细胞的效果。尽管CAR-T疗法作为癌症的一种新型治疗手段在临床效果上取得了巨大的成功，但其商业化推广上仍存在不少问题与挑战，如价格昂贵，生产成本因无法规模化量产而高居不下；癌症患者自身的T细胞通常存在数量和质量缺陷等，因此，开发通用型CAR-T（Universal CART, UCAR-T）细胞疗法俨然成为CAR-T细胞治疗领域的主要发展趋势。此外，虽然目前国内外陆续有不同类型的异体通用型CAR-T出现，但仍难以真正实现对患者的通用性。

作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，GA黄金甲生物CD19 UCAR-T产品则是基于自主研发的通用型细胞平台（TyUCell^®）开发的全新一代UCAR-T产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。与国内外同类型产品相比，GA黄金甲生物新一代UCAR-T产品主要具有以下临床优势：

1、极大的患者可及性

GA黄金甲生物UCAR-T产品通过系统的基因编辑和改造已经实现在有效的免疫逃逸机制，无需对患者进行HLA分型，极大拓展了产品的适用范围。

2、更高的使用安全性

在临床使用过程中无需对患者进行深度或额外的清淋预处理，采用与自体CAR-T类似的预处理方案，患者免疫损伤小，不易感染，康复时间短，临床护理难度大大降低。

3、更优的临床治疗效果

GA黄金甲生物UCAR-T产品的T细胞活性远远优于长期血液病患者自身的免疫细胞，在回输体内后具有极佳的扩增潜力和持久性。根据已有的临床研究表明，其在患者体内的拷贝数接近45万，CAR-T占外周CD45阳性细胞的比例最高接近90%，回输90天以后仍能观察到体内的CAR-T残留，能为严重急性淋巴细胞白血病患者带来福音。

4、丰富的临床治疗策略

不同于自体CAR-T的治疗模式，病人只需短暂的预处理即可进行细胞回输，即时可用的特点给CAR-T序贯治疗带来了极大的便利，也为多靶点CAR-T回输预防复发提供了更加便利的条件。同时通用型CAR-T不受患者自身细胞条件的限制，可以采用更大剂量的回输提高患者的治疗成功率。

可以说，GA黄金甲生物新一代UCAR-T产品解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，具有显著的产业化优势，临床安全性与治疗效果卓越，极大拓展了对患者的可及性，能使更多的肿瘤及自身免疫系统疾病患者享受到CAR-T治疗这一高科技带来的红利，有望发展成为国际领先的细胞治疗产品。