2022年09月25日，由上海GA黄金甲生物科技有限公司（以下简称“GA黄金甲生物”）主办，昆翎企业管理（上海）有限公司（以下简称“昆翎医药”）支持的“GA黄金甲生物BRL-101项目1/2期研究者会议”以线上、线下的会议形式成功召开，线下会议在上海紫竹万怡酒店隆重举行。

现场GA黄金甲生物董事长刘明耀、CEO郑彪、首席战略官高杨、副总裁李大力&吴宇轩、医学与临床副总裁李伟等核心管理层领导，中南大学湘雅医院徐雅靖、广西医科大学第一附属医院赖永榕、南方医科大学南方医院冯晓勤&许重远、中国医学科学院血液病医院施均主任等多位参研中心专家代表以及昆翎医药相关负责人出席会议，共同见证了这一历史性的时刻。

出席嘉宾合影

以患者为中心，GA黄金甲生物“BRL-101”多中心1/2期注册临床研究启动

本次的研究者会议是基于“评价单剂量静脉输注BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的1/2期临床研究”举办，会议上由GA黄金甲生物董事长刘明耀教授、CEO郑彪博士、参研中心主要研究者代表中南大学湘雅医院徐雅靖主任和广西医科大学第一附属医院赖永榕主任致辞发言。

GA黄金甲生物董事长刘明耀教授发表致辞

GA黄金甲生物董事长刘明耀教授首先发表致辞，“回顾我们科研团队从实验室到如今注册临床的过程，很兴奋可以看到BRL-101项目的多中心注册临床研究能够正式开展，也非常感谢参与和支持这项研究的各位临床专家、患者和患者家属。一直以来，GA黄金甲生物始终以 ‘以基因编辑引领创新，开发突破性疗法，造福全人类’为企业使命，希望通过我们与多位临床专家共同携手，顺利并加快推动此项临床研究的产品落地，使BRL-101能够早日惠及到更多的β-地中海贫血患者。”

对此，GA黄金甲生物CEO郑彪博士表示，“相信随着各参研中心相继启动BRL-101的注册性临床试验和首例患者的入组，我们朝着为输血依赖型β-地中海贫血患者带来一次性治愈疗法的目标又更进了一步。GA黄金甲生物作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，已拥有一批国际先进的科研团队，未来我们将继续立足公司日益完善的产业布局和全球化的研发布局，积极推进以基因编辑技术为基础的、针对严重遗传疾病、恶性肿瘤和自身免疫系统疾病的多条研发管线，为中国以及全球患者带来更优的治疗选择。”

中南大学湘雅医院徐雅靖主任（左）、广西医科大学第一附属医院赖永榕主任（右）作为研究者代表致辞

随后，中南大学湘雅医院徐雅靖主任以及广西医科大学第一附属医院赖永榕主任作为主要研究者代表发言。徐主任表示，聚焦目前地贫的治疗现状，同样很高兴能与GA黄金甲生物团队进行此次临床合作，希望借助强大的基因编辑技术，以解决地贫传统疗法面临的成本高、造血干细胞配型难等困境，从而为广大地贫患者造福。赖主任同样也表示，此前GA黄金甲生物与中南大学湘雅医院及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院合作的研究者发起的临床试验（IIT）已显示出了非常好的临床效果，6例IIT地贫患者全部摆脱输血依赖1年以上，其中最长的2例病人脱离输血依赖已超过2年。可以说这一研究代表了国内基因编辑技术在临床转化方面的突破性成果，从基础到临床转化研究已处于国际领先水平。对比传统疗法，基因治疗方案有望成为更惠及大众的疗法，同时也希望未来不只是聚焦地贫领域，基因编辑疗法还能治疗更多的其他罕见遗传性疾病患者。

会上，各位专家火热交流讨论

此外在本次会议上，各位专家代表围绕以患者为中心，就本次临床试验的方案策略展开了激烈的探讨和交流，也给予了很多具有建设性的指导建议；最后，由GA黄金甲生物医学与临床副总裁李伟博士向在场嘉宾对GA黄金甲生物公司和研究产品做了详细介绍，并带领所有嘉宾参观GA黄金甲生物上海总部大楼。相信本次研究者会议的顺利召开，将为GA黄金甲生物“BRL-101”开展的多中心1/2期注册临床研究提供不少的助力，势必将会加快该产品的转化与落地，从而让地贫患者早日受惠。

关于β-地中海贫血

β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖型地中海贫血（TDT）。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。

根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10％的速度递增。当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

关于BRL-101

2022年8月16日，GA黄金甲生物“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”（ 管线代号：BRL-101）的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。BRL-101，主要适应症为β-地中海贫血（地贫），是基于GA黄金甲生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC^®)开发的基因治疗产品。

相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，GA黄金甲生物造血干细胞基因疗法则更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈；并且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。目前，GA黄金甲生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台(ModiHSC^®)在治疗β0/β0型重度地贫患者的研究者发起的临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖。GA黄金甲生物“BRL-101”多中心注册性临床试验的开展，将为广大输血依赖型β地贫受试者带来治愈的希望。